다기관공동연구: 척수성 근위축증에 대한 유전자치료
※ 기사 : https://eurekalert.org/pub_releases/2020-08/nch-aml082520.php ※ 저널. Gene Therapy for Spinal Muscular Atrophy: Safety and Early Outcomes https://pediatrics.aappublications.org/content/early/2020/08/21/peds.2020-0729 미국 FDA(식품의약품국; Food and Drug Administration)은 2019년 5월 5번 염색체(5q)로 인한 척수성 근위축증*에 대한 유전자교체치료를 허가함. 허가 범위에는 2세 미만 SMA 환아라면 누구나 포함됨. 하지만 이 유전자치료는 태어난 지 8개월 이내의 어린이에게만 적용됨. *척수성 근위축증(SMA, spinal muscular atrophy; 유전성+진행성 신경근육계질환) : 운동(골격근)에 사용되는 근육의 허약함과 소모적임(위축)이 특징인 유전적인 질환임. 몸의 중심부에 가까운 근육일수록 허약함이 더 심하며, 나이를 먹을수록 악화되는 경향을 보임. 전 세계적으로 8000~1만명 당 1명에게...
과학기술발전 2020.09.02
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