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[오피니언] 실명치료를 위한 CRISPR 유전자치료법 개발
※ 기사. Gene therapy and CRISPR strategies for curing blindness (Yes, you read that right) https://theconversation.com/gene-therapy-and-crispr-strategies-for-curing-blindness-yes-you-read-that-right-133220 최근 몇 개월간 실명을 야기하는 질환에 대한 과학적 발견들이 있었음. 미국의 Editas Medicine 사(社)와 아일랜드의 Allergan 사(社)의 연구자들은 아동의 실명을 야기하는 특정 돌연변이 유전자에 CRISPR를 적용하는 표적치료(landmark treatment)를 시도. 이 돌연변이는 망막에서 빛을 감지하는 세포들을 파괴시킴. WHO에 따르면 최소 22억 명이 시각장애를 가지고 있음. 미국에서는 약 20만 명의 사람들이 치료법이 없는 선천적 망막질환을 앓고 있음. 하지만 최근의 연구성과들은 이런 상황에 타개책을 제공함. ☞ Allergan의 CRISPR 유전자 치료제 임상시험 정보: https://clinicaltrials.gov/ct2...
과학기술발전 2020.06.26 조회수 495
FDA, “Novartis社는 유전자치료제 승인을 뒷받침하는 데이터의 조작을 알고 있었다.”
※ 기사. https://www.statnews.com/2019/08/06/novartis-was-aware-of-manipulation-of-data-supporting-gene-therapy-approval-fda-says/ 참고문헌 : https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-data-accuracy-issues-recently-approved-gene-therapy?utm_campaign=080619_Statement_Statement%20by%20FDA%20on%20data%20accuracy%20issues%20with%20gene%20therapy&utm_medium=email&utm_source=Eloqua FDA는 스위스 거대 다국적 제약회사인 Novartis社의 유전자치료제를 개발하는 자회사인 AveXis社가 척추성 근위축의 유전자치료제인 Zolgensma와 관련된 “데이터 조작”을 지난 5월 승인을 얻기 전 알고 있었지만 FDA에 보고하지 않았다고 밝혔음. FDA의 Biologics Evaluation and Research Center의 Peter Marks 센터장은 성명서에서 Zolgensma가 시장에 계속 남아있어야 한다...
인간대상연구 2019.08.12 조회수 216
FDA 패널, 실명에 대한 유전자 치료 고려 [10월 11일]
※ 기사. http://abcnews.go.com/Health/wireStory/hope-fda-panel-considers-gene-therapy-blindness-50371929 □ FDA 패널, 실명에 대한 유전자 치료 고려 이번 목요일 미 식품의약청(American Food and Drug Administration)의 고문은 3 명의 청소년과 유전성 실명을 앓고 있는 일부 사람들의 시력을 개선시키는 유전자 치료의 승인을 권고할지 여부를 고려한다. 이것은 유전 질환에 대한 미국 최초의 유전자 치료이며, 교정 유전자를 환자에게 직접 주입하는 최초의 치료법이다. 현재 미국에서 유전자 치료제는 8월에 승인된 실험실에서 환자의 혈액 세포를 조작하는 치료법 단 한 품목만 팔리고 있다.
과학기술발전 2017.10.11 조회수 124
수요가 없어 생명공학회사가 유전자 치료를 포기한다[4월 28일]
※ 기사. http://www.reuters.com/article/us-health-gene-therapy-uniqure-idUSKBN17M1WI?feedType=RSS&feedName=healthNews, https://www.sciencedaily.com/releases/2017/04/170426141730.htm □ 유전자치료 개발의 어려움으로 생명공학회사 UniQure는 세계 최초 유전자치료제 Glybera를 수요 부족으로 포기함. Glybera는 초 희귀 혈액 질환을 치료하기 위해 개발되었으나 높은 가격과 제한된 수요로 인해 실패로 끝남. □ 간결한 동의서의 효과에 대한 연구에서 NIH 임상 센터의 Christine Grady 등은 간결한 양식이 참가자의 정보 이해에 큰 차이를 보이지 않음을 발표. 더 간편하고 이해하기 쉬운 동의서는 윤리위원회 리뷰를 더 신속하게 처리할 수 있을 것으로 기대됨.
과학기술발전 2017.04.28 조회수 235