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차세대 유전자 편집을 기반으로 하는 약물들이 CRISPR 1.0보다 빠르게 임상을 향해 나아가고 있다.

과학기술발전

등록일  2022.02.18

조회수  871

※ 기사 [Drugs based on next-generation gene editing are moving toward the clinic faster than CRISPR 1.0]

https://www.statnews.com/2022/02/10/drugs-based-on-next-generation-crispr-moving-toward-the-clinic-faster/

 

올해 말 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna)와 에마뉘엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier)가 저술하여 노벨상을 수상한 논문 이 논문은 박테리아의 원시 면역체계가 어떻게 다른 유기체의 게놈을 편집하는데 이용될 수 있는지를 설명한다-이 발표 10주년을 맞는다. CRISPR(크리스퍼)DNA를 재편집하기 위해 쉽게 프로그래밍할 수 있는 도구가 될 수 있다는 발견은 생물 의학 연구의 워프 드라이브(warp drive)*로 작용했다.

*워프 드라이브: 워프 항법 또는 축지법은 공간을 일그러뜨려 4차원으로 두점 사이의 거리를 단축시킴으로써, 광속보다도 빨리 목적지에 도착하는 방법이다. 여기에서는 생물 의학 연구가 빠른 속도로 발전했음을 의미한다.

 

2012년까지 10년 동안 단 200개의 논문에서 CRISPR에 대해 언급했다면, 2020년 한 해 동안 6,000개의 논문이 CRISPR에 대해 언급했다. 지난 10년 동안 과학자들은 CRISPR를 이용해 조로증인 생쥐를 치료하고, ()의 근이영양증을 치료하고, 유전적인 혈액 장애가 있는 사람들의 증상을 개선했다. 현재 전 세계적으로 약 24개 이상의 인간 대상 임상실험이 진행 중이다. STAT(이 기사를 쓴 뉴스 웹 사이트)CRISPR 연구를 추적하는 획기적인 추적기(CRISPR TRACKER)를 만들었는데, 추적 결과 CRISPR에 대한 폭발적인 관심은 유전자 편집에 대한 임상 적용의 움직임을 가속화시켰으며, 긍정적인 피드백 회로(feedback loop)를 형성하는 것으로 나타났다. 다우드나(Doudna) 교수의 논문에 기술된 Cas9 절단 효소를 사용하는 CRISPR1.0 치료법의 경우, 세포에 대한 첫 연구와 인간이 아닌 영장류를 대상으로 실험한 첫 번째 공개 데이터 사이에 평균 4년 반이 걸린 것으로 나타났다. 반면, CRISPR TRACKER에 따르면 CRISPR2.0(또는 Base editing)은 그것을 3년으로 단축시켰다  

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