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[오피니언] 트럼프 대통령의 COVID-19 약물의 동정적 사용에 대한 사실과 오해

보건의료

등록일  2020.10.22

조회수  139


트럼프 대통령이 코로나 19 진단을 받고 실험용 약물로 치료를 받고 입원·퇴원한 이래로 관련 뉴스와 의료정보의 소용돌이 가운데, 승인되지 않은 약물의 동정적 사용(compassionate use)”에 대한 혼란이 많음. 동정적 사용이 무엇인지? 누가 자격이 있는지? 누가 받아야 하는지? 어떻게 얻는지? 등에 대한 질문도 이어짐. 

 

2014년부터 동정적 사용을 연구해온 팀의 일원으로서, 관련 뉴스 및 소셜 대화들을 주시하며, 동정적 사용이 대통령에게 적용되는 바를 신중히 지켜봤음. 본고는 지난 며칠 동안 접한 절차와 일부 오해의 소지가 있는 진술을 정확히 하는 것을 목표로 함.

 

사실

 

수십 년 동안 식품의약국(FDA)의 동정적 사용 제도(expanded access program)는 일부 환자가 FDA 승인을 받기 전 약물, 기기 및 백신과 같은 연구용 또는 실험용 의료 제품에 접근할 수있는 경로를 제공했음.

 

동정적 사용 제도 자격을 얻으려면 :

환자는 다른 FDA 승인 치료 옵션이 없는 심각하거나 생명을 위협하는 질병 또는 상태를 가지고 있어야함.

제품 사용의 잠재적인 이점이 잠재적 위험보다 커야 함

환자는 임상시험에 등록할 수 없음

그리고 제품을 제공하는 것이 그것의 임상개발에 위협이 되지 않음.

 

임상시험에서 임상제품(investigation product)은 과학을 발전시키고 안전성과 효과를 보여주기 위해 시험됨. 반면, 동정적 사용 제도에서는 환자를 돕기 위해 임상 제품이 사용됨.

 

확장 사용(expanded access)에는 세 가지 유형이 있음. 한명의 환자에 대한 개별 동정적 사용(individual expanded access), 다중 환자 동정적 사용(multiple-patient expanded access), 그 수는 규정에 의해 제한되지 않음, 수천, 심지어 수만 환자를 포함한 광범위한 치료 코호트 동정적 사용(widespread treatment cohort expanded access)

 

여기서 우리는 일반적으로 동정적 사용(compassionate use)이라고 불리는 첫 번째 종류, 즉 환자 개개인의 확장 접근(expanded access)에 대해 논의함. 왜냐하면 기업들은 접근을 제공할 법적 의무가 없기 때문에 그렇게 하는 것에 대해 "동정적(compassionate)"이라는 라벨을 붙이기 때문임. 이것이 트럼프 대통령이 병원에 입원하기 전 Regeneron 제약 회사의 항체 '칵테일'을 투여 받게 된 방법임.

 

온정적 사용 제도 절차는 다음과 같음. 환자의 의사는 개발 중인 약물 중, 잠재적으로 유용한 약물을 식별하고 이를 개발하는 주체에 요청함. 만약에 스폰서라고도 알려진 제약회사가 해당 약물 제공에 동의하며, 이전에 어느 규정에도 스폰서에게 동정적 사용 제공을 위한 요구가 부재한 경우, 이 같은 요청은 검토를 위해 FDA에 전달됨. FDA가 해당 요청의 진행을 허용하는 경우, 인간연구대상자보호를 담당하는 기관인 기관생명윤리위원회(IRB)는 중재 제공을 위해 제안된 연구계획서와 시작 전 환자로부터 득해진 사전동의 양식을 서명(승인) 해야 함 .FDA는 긴급 요청을 즉시 승인 할 수 있으며 IRB에 근무일 기준 5일 이내에 통보해야함.

 

명확히 해야 할 몇 가지 사안

 

104Fortune지는 "FDA가 트럼프 자신이 제약회사 Regeneron 치료제를 받을 수 있도록 특정 허가를 승인해야 했다." 고 보도함. 기술적으로는 사실이나, 해당 진술은 FDA가 임상시험용의약품에 대한 접근의 게이트키퍼(gatekeeper)라고 암시하기에 오해의 소지가 있음. 동정적 사용 요청은 제약 회사가 이미 제품 제공에 동의 한 후에 만 ​​FDA에 전달됨. 또한, 개별 환자에 대한 모든 온정적 사용 요청은 FDA 특정 허가를 받아야 하는 것으로, 트럼프가 특별한 대우를 받았다고 암시할 수 있어 오해 소지가 있음.

 

CNBC는 지난 105일 트럼프가 대통령을 담당하는 의사들이 해당 제품을 투여 할 수 있을 만큼 충분히 확신을 갖고 있었기 때문에 Regeneron 치료제를 받았다고 밝혔음. 이는 다소 사실임. 동정적 사용에서 잠재적 이점은 잠재적 위험을 능가해야 함. 대통령의 경우, 그의 의사들은 비록 예비 근거에 기초하지만, 이러한 특정 예후를 가진 단계의 질병에서 이러한 특정 합병증을 가진 특별 환자에게 REGN-COV2 항체 칵테일을 제공하는 것의 이득이 위험보다 더 크다고 확신했음.

 

대통령은 위약군에 무작위로 노출되는 위험을 감수하기에는 너무나 중요하므로, 임상시험에 참여할 필요까지는 없었다는 것은 잘못되었음. 만약 위약이 임상시험용 약물보다 열등하다고 알려진 경우, 연구자가 위약을 사용하여 임상시험을 계속하는 것은 비윤리적임. 만약에 약물이 시험 중이고, 그 효능과 안전성이 확립되지 않았다면, 아무리 유리한 예비 데이터가 있더라도 약물을 받지 않는 것이 좋음. 임상시험에서 위약을 받은 환자는 실험적 중재가 아닌 그들의 질병에 대해 표준의료치료제를 계속해서 받는 것을 명심해야 함. 중요한 것은, 대통령의 동정적 이용을 위해 임상시험 요건을 과소평가할 가능성은 국민 눈에 시험 과정의 정당성을 위협하고, 시험 등록을 하고, 따라서 치료제를 시장에 놓을 수 있는 능력을 더욱 어렵게 만들 수 있다는 점임.

 

만약, 대통령이 실험용 약물을 받았다면, 이는 그가 가능한 최고의 의료 서비스를 받는다는 것을 의미한다는 생각도 틀렸음. 개발 중인 대부분의 약물(최대 90%)은 효과가 없거나 허용할 수 없는 부작용을 유발하기 때문에 시장에 출시되지 않음. 대통령을 그를 도울 화합물(compound)를 받았을 것임. 그는 또한 테스트 되지 않은 조합으로 약물들이 투여되기 때문에 그를 해칠 수 있는 화합물을 받았을 수도 있음.

 

Covid-19와 같이 어떠한 상태에 대한 확실한 치료 옵션이 없을 때는 무언가를 시도하는 것이 아무것도하지 않는 것보다 낫다는 생각도 그릇됨. 이것은 하이드록시클로로퀸과 관련한 팬더믹 초기에 입증됨. 말라리아 및 기타 적응증을 위해 승인되었고, 대통령이 Covid-19 치료제로 널리 선전한 하이드록시클로로퀸은 특정 환자에서 치명적임이 입증되었음. 대통령은 연로하고 비만하며 알려진 동반 질환과 아마도 알려지지 않은 질환을 가지고 있음. 입증되지 않은 Covid-19 치료에 그가 어떻게 반응할지는 알려지지 않았음. 우리는 그의 의사들이 이득/위험 비율이 그에게 유리하다고 믿을만한 충분한 이유가 있다고 가정해야함.

 

Regeneron은 초당적 협력의 표시로 바이든에게 REGN-COV2를 제공했다는 점에서 박수를 받아야 함. 약물 개발자는 사용을 위해 승인되지 않은 제품을 홍보할 수 없음. Regeneron이 자체 브로셔에서 "우리 산업을 지배하는 의료법을 이해한다고 언급했듯이 FDA 승인 전에 약물 후보를 홍보하는 것은 "엄격히 금지됨". 회사가 바이든에 REGN-COV2를 제공하는 것이 언론에 널리 보도되고 감탄하게 되는 것도 홍보의 한 유형이라는 강력한 사례를 만들 수 있음. 회사가 홍보에서 효능을 주장하지 않았더라도 바이든 선거팀에게 그 약이 항상 우선의 접근 경로가 되어야 하는 임상실험을 회피할 수 있다고 알렸을 수 있기 때문임.


대통령은 그가 2018년에 서명하고 반복적으로 자랑해 온 시도할 권리(Right-to-try)* 법률을 통해 약물을 받았어야 했음. 하지만 아마도 그럴 수 없었을 것임. 뉴욕타임즈가 말했듯이 Right to Try 법률은 거의 사용되지 않지만 대부분의 의사와 병원은 전문가들의 관리감독을 배제하며 불필요한 것을 모두 뺀 절차(stripped-down process)보다 기존의 회사를 찾고 기관 승인을 받는 것을 선호함.



 시도할 권리(Right-to-try) : 승인된 치료법으로 효과가 없고 임상시험에도 참여하기 어려운 말기환자들이 1상 임상시험을 성공적으로 마친 신약 후보물질을 복용할 수 있도록 허용하는 것

 시도할 권리(Right-to-try)와 확장 접근(expanded access)의 일환인 온정적 사용(compassionate use) 차이: 확장 접근은 임상시험을 통해 임상시험용 의약품에 접근 할 수 있는 다른 옵션이 없는 말기 환자가 의사와 함께 FDA에 신청서를 제출하여 접근에 대한 허가를 받아야 함. 반면 시도할 권리(right-to-try) FDA의 허가를 받을 필요성이 없으므로, 동정적 사용 프로그램(Compassionate use program)' 보다 말기환자들이 새로운 치료옵션에 접근할 수 있는 시기가 훨씬 더 앞당겨 진다는 이점이 있음. 하지만, 어떤 이들은 FDA가 어떻게 약물이 투여되어야 하는지에 대한 지식을 제공하는 등 FDA의 관리감독이 도움이 된다고 간주하기도 함.

(출처 : https://www.pancan.org/news/right-to-try-vs-expanded-access-whats-the-difference/)

 

이는 제약회사에게도 마찬가지임. 법이 서명된 이후로 시도할 권리(Right-to-try)를 통해 미승인 약물에 접근한 12명의 환자들이 있다는 사실과 웹 사이트에 게시된 Regeneron의 동정적 사용 정책이 시도할 권리(Right-to-try)를 언급하지 않았기 때문임.

 

21만 명이 넘는 미국인들이 치료나 진담검사에 접근할 수 없어 코로나 19로 사망한 가운데 약품을 동정적으로 사용하는 대통령의 능력에 대해 많은 것이 밝혀짐. 앞서 언급했듯이, 회사들은 접근에 대한 게이트키퍼임. 잠재적으로 유익한 임상시험용 약물에 보다 정당한 접근을 보장 할 수 있는 정책과 관행을 도입할지 여부는 그들에게 달려 있음.

 

이러한 것은 전문가들이 트럼프 대통령의 치료 후 온정적인 사용 요청이 쇄도할 것으로 예측하고 가능한 금융 및 개인적 유대가 Regeneron의 대통령 약품 제공 결정에 영향을 미쳤다는 제안과 함께 현재로선 심각하게 고려하고 싶은 부분임. 절박하고 겁에 질린 환자들이 대통령 만이 생명을 위협하는 질병에 대한 잠재적인 치료법에 접근 할 수 있다는 현실에 마주하게 되면 도덕적 비극이 될 것임.  


필자 정보 : Lisa Kearns(NYU Langone Health School of Medicine의 의료윤리부 시니어 연구원). Alison Bateman-House(동교 조교수), Arthur L. Caplan(동교 창립 이사). 모두  NYU  해당학과 동정적 사용 및 사전 승인 접근에 대한 워킹그룹 구성원임.

        

기사 출처 https://www.statnews.com/2020/10/08/compassionate-use-covid-19-drug-means-and-doesnt-mean/

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