해외언론동향
해외언론동향 내용 담당 : 배아정책연구팀 02-737-8452
게재 일자 : 2020-07-27 
키워드 : 테카터스, Tecartus, 맨틀세포림프종, mantle cell lymphoma, 세포 기반 유전자 치료제, Cell-Based Gene Therapy, FDA, CAR-T, 세포치료제, cell therapy 

2020724일 미국 FDA는 다른 치료에 반응하지 않거나 치료 후 재발한 성인 맨틀세포림프종(mantle cell lymphoma, MCL) 환자에 대한 세포 기반 유전자 치료법인 Tecartus(brexucabtagene autoleucel)를 승인함. 키메라 항원 수용체 (chimeric antigen receptor, CAR) T세포 치료제인 TecartusMCL의 치료를 위해 FDA가 승인한 최초의 세포 기반 유전자 치료제임.

 

치료하기 어려운 질병을 위한 새로운 치료법의 발견에 엄청난 진전이 있었다. 이 승인은 이 유망한 새로운 의학 분야의 과학적 진보를 이용해서 암과 싸우기 위해 환자 자신의 면역체계를 활용하는 맞춤형 치료의 또 다른 예이다라고 FDACenter for Biologics Evaluation and Research의 센터장인 Peter Marks는 말했음. “우리는 유전자 치료 분야에서 계속 발전하고 있으며 유망한 새로운 의학 분야의 혁신을 지원하기 위해 노력하고 있다.”


   

MCL은 드문 형태의 암성 B세포 비호지킨 림프종으로 보통 중년 이상에서 발생함. MCL 환자의 경우 신체가 감염과 싸우는 것을 돕는 백혈구의 일종인 B세포가 림프절에서 종양을 형성하기 시작하여 몸의 다른 부분으로 빠르게 퍼지는 암세포로 변함.

 

Tecartus의 복용량은 환자 자신의 면역체계를 이용하여 림프종에 대항할 수 있도록 만들어진 맞춤 치료제임. 백혈구의 일종인 T세포는 림프종 세포의 표적화 및 사멸을 용이하게 하는 새로운 유전자를 포함하도록 수집되고 유전학적으로 변형됨. 변형된 T세포는 환자에게 다시 주입됨.

 

Tecartus의 안전성과 효능은 치료저항성 혹은 재발성 MCL 환자 성인 60명에 대한 임상시험에서 첫 객관적 반응 후 최소 6개월 간 추적관찰을 거쳐 확립됨. Tecartus 치료 후 완전한 관해율은 62%였으며, 객관적 반응율은 87%였음.

 

Tecartus는 고열 및 독감 같은 증상을 유발하는 CAR-T세포의 증식 및 활성화에 전신적으로 반응하는 사이토카인 방출 증후군(cytokine release syndrome, CRS) 및 신경독성에 대한 경고를 전달함. CRS와 신경독성은 치명적이거나 생명을 위협할 수 있음. Tecartus의 가장 흔한 부작용은 심한 감염, 혈구 수 감소, 면역체계 약화임. 치료로 인한 부작용은 일반적으로 치료 후 첫 1-2주 이내에 나타나지만, 그 후에도 부작용이 나타날 수 있음.

 

CRS 및 신경독성의 위험성 때문에 Tecartus는 안전한 사용을 보장하는 요소(elements to assure safe use, ETASU)를 포함한 위험 평가 및 완화 전략(risk evaluation and mitigation strategy, REMS)으로 승인을 받았음. Tecartus의 위험 완화 조치는 또 다른 CAR-T세포 치료제인 Yescarta에 대한 현 REMS 프로그램의 조치와 동일함.

☞ Yescarta와 그에 대한 FDA 승인(2017): https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-car-t-cell-therapy-treat-adults-certain-types-large-b-cell-lymphoma

 

Tecartus의 장기적 안전성을 추가적으로 평가하기 위해 FDATecartus로 치료받은 환자에 대한 시판 후 관찰 연구를 수행하도록 제조사에게 요구했음.

 

Tecartus는 신속 승인(Accelerated Approval) 경로에 따라 승인되었으며 우선 심사 대상(Priority Review) 및 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정되었음. Tecartus는 희귀질환에 대한 약물 개발을 지원하고 장려하기 위해 인센티브를 제공하는 Orphan Drug로도 지정받았음. Tecartus의 임상 적용은 교차 기관 접근 방식을 사용하여 검토되었음. 임상적 검토는 FDAOncology Center of Excellence에 의해 설계되었으며, CBER이 검토의 다른 모든 측면을 수행하고 최종 승인 결정을 내렸음. FDA는 생명을 구할 잠재력을 가진 효과적이고 안전한 치료제를 지원하기 위해 노력하고 있음.

 FDA의 신속 승인 제도: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/accelerated-approval

 우선 심사 대상 제도: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review

 혁신치료제 지정 제도: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy

 Orphan Drug 지정 제도: https://www.fda.gov/industry/developing-products-rare-diseases-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products

 

미국 보건복지부(Department of Health and Human Services) 산하기관인 FDA는 인간용 및 동물용 의약품, 백신 및 기타 인체용 생물제제, 그리고 의료기기의 안전, 효과 및 보안을 보장함으로써 공중보건을 보호함. FDA는 또한 미국의 식품, 화장품, 건강보조식품, 전자파 발생 제품에 대한 안전과 보안, 그리고 담배 규제에 대한 책임을 담당하고 있음    

 

자료 출처: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cell-based-gene-therapy-adult-patients-relapsed-or-refractory-mcl

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키워드 헤이스팅스센터, Hastings Center, 완화의료, pallative care, 정의, justice, 평등, equity, duty to guide, 지도 의무, duty to plan, 계획 의무, duty to safeguard, 보호 의무, 

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