환자 체내에 유전자편집 기술을 적용한 첫 시도
※ 기사. https://www.npr.org/sections/health-shots/2020/03/04/811461486/in-a-1st-scientists-use-revolutionary-gene-editing-tool-to-edit-inside-a-patient
Harvard 의과대학 안과 교수인 Eric Pierce 박사의 주도로 연구자들은 유전자 편집 기술(CRISPR)을 이용해 환자 체내에 유전자 편집을 시도함. 희귀 유전질환(레베르 선천성 흑암시)으로 시력을 잃은 환자의 눈에 CRISPR 유전자편집 기기를 제조하는 명령을 전달하도록 설계된 무해한 바이러스를 운반하는 미세한 작은 방울을 주사했으며, 일단 목표는 CRISPR 명령을 전달하는 바이러스가 눈에 주입되면, 유전자편집도구가 실명의 원인이 된 유전적 결함을 제거하는 것임. 연구진은 중요한 단백질 생산력은 회복시키고, 다른 세포의 재생뿐 아니라, 망막 세포의 사멸은 막아 적어도 환자의 시력이 일부라도 회복되길 기대함. 이 연구는 한번의 치료로 일생동안의 시력이 교정될 것이라 희망하나 이에 대해서는 확인이 필요함.