해외언론동향
해외언론동향 내용 담당 :생명윤리안전정책연구팀 : 02-737-8452,
게재 일자 : 2019-04-19 
키워드 : 유전자치료, 희귀질환, 치료비, 의료비, Gene Therapy 

잘못된 DNA 염기 서열을 수정하는 수십개의 혁명적인 유전자 치료가 개발되고 있고, 치명적인 아동기 질환, 희귀성 혈액 질환, 그리고 다른 심각한 질환들을 제거할 능력을 가져오고 있음.


잠재적 치료에 대한 열광 아래에는 중요한 점이 놓여 있음. 누구도 얼마나 많은 가격을 지불해야 하는지 모름.


새로운 치료는 일회분의 치료로 환자 세포에 올바른 유전성 물질을 주입하여 질병의 근원을 고치는 데에 목표를 둠. 만약 치료가 과거 전 생애에 걸친 비싼 약물을 대체할 수 있다면 치료는 총 지출을 1백만 달러 가까이 감축시킬 수 있음. 높은 비용의 측면은 이미 반발을 사고 있음.


전 세계의 의료보험업자 대부분은 이런 종류의 일을 경험한 바 없다. 특히 이런 종류의 치료 다수가 도래하고 있기에 이들은 새로운 모델을 제시하려 하고 있다.” 노바티스(Novartis) 책임경영자 바스 나라심한(Vas Narasimhan)가 말함. “우리는 채택 가능한 시스템이 필요하다.”


스위스 제약업계 거인은 초기 비용을 감소시키는 분할 납부가 하나의 답변일 수 있다고 말함. 곧 승인될 것으로 여겨지는 절망적 근육 질환 치료제 Zolgensma에 관해 노바티스가 갖고 있는 계획임.


더 많은 제약업자들이 유전자 치료가 환자와 이윤에 큰 영향을 미칠 것이라는 데 판돈을 걸고 있고, 파이자(Pfizer)는 지난 달 파리에 위치한 비베 테라퓨틱스(Vivet Therapeutics)와 희귀 간 질환 치료에 대해 협력하기로 협약을 맺음. 미국 FDA2025년까지 매년 약 20건의 세포 유전자 치료 승인이 있을 것으로 예상함. 치료가 드라마틱한 결과를 유지할지에 대해서는 의심이 남아 있어 그 가치를 결정하기 어렵게 함.


치료 가격 매기기


절망적으로 획기적인 치료제가 필요한 환자에게 치료제가 확실히 전달될 수 있으려면 합리적인 가격이 매우 중요하다고 임상경제리뷰연구소(Institute for Clinical and Economic Review) 소장 스티븐 피어슨(Steven Pearson)은 말함. 이 비영리연구소의 가격 보고서는 미국의 약물 소비에 관한 논쟁에 영향을 미쳤다. 가격이 지나치게 낮으면 투자를 지연시킬 수 있고 지나친 가격은 건강 네트워크에 부담으로 작용할 수 있음.


우리는 시스템을 만들어야 한다. 우리가 벽돌 벽을 뚫을 수 있는 빠른 화물 열차를 가지고 있지 않다는 의미이다. 정말 높은 가격은 가치와 환자 사이를 단절할 것으로 보인다.” 인터뷰에서 말함. 그것 없이는 시스템은 얼어붙을 것 같다


노바티스의 Zolgensma는 새로운 텃밭의 시범 케이스임. 척추근위축증 치료는 미국 규제 당국의 결정을 기다리고 있고 . UBS 그룹 분석가는 그 가격이 2백만 달러에 달할 것으로 예측함. 미국의 첫 수백만 달러 치료가 될 것임.


보스톤에 위치한 ICER은 화요일 보고에서 치료가 150만 달러의 가치, 최소한 31만 달러의 가치가 있을 것으로 보여주는 모형을 강조함. 그러나 노바티스는 분석에서 다른 방법을 적용하여 5백만 달러 이상의 가치가 있음을 보임.


ICER은 지난 주 답변에서 Zolgensma의 가격은 제조사가 제안한 가상적인 4-5백만 달러 가격에서 낮아져야 하며, 당연한 일이다라고 말함.


분할 납부


Zolgensma의 대안책은 현재 척추근위축증 치료인 바이오젠(Biogen)Spinraza로서 환자는 일생동안 복용해야 함. 바이오젠은 2년 전 미국에서 판매를 시작했으며 자신들의 치료가 Zolgensma보다 더 많은 근거로 뒷받침되고 있다고 말함. 반면 노바티스는 이제 5년의 데이터를 갖고 있다고 말함. Spinraza10년간 410만 달러 비용이 듬.


나라심한은 노바티스의 분할 납부계획이 비용 지불을 5년간 분산시킬 것이라고 말함. 만약 환자가 사망하거나 해당 기간 동안 치료가 성공하지 못하면 회사는 상환책도 제공할 것임.


우리는 5년 동안 지불하도록 요청할 것이고 그러면 (비용은) 제로로 수렴할 것이다.” 그는 말함. “치료제가 아이를 계속 살릴 때의 가치를 생각해보라. 엄청날 것이다.”


다른 회사들도 분할 납부 계약을 연구하고 있음. 블루버드 바이오(Bluebird Bio)는 첫 유전자 치료 가격의 80%가 수년간의 효능에 따라 바뀔 것이라고 말함. 가격은 210만달러를 넘지 않을 것임.

 

눈을 똑바로 바라봄


블루버드 CEO 닉 레쉴리(Nick Leschly)우리는 이들 상품의 일생 동안의 가치를 믿는다. 그러나 우리는 또한 위험을 공유해야 한다고 믿는다. 왜냐하면 우리는 당신의 눈을 똑바로 바라보면서 100% 장담할 수 없기 때문이다.” 이익이 오랫동안 유지될 것이라고 장담할 수 없다고 말함.


고가의 치료는 블록버스터가 아직 되지 못. 일련의 환자들이 675천불 가격의 면역질환 치료제 Strimvelis로 치료받은 후 글락소스키스클라인(GlaxoSmithKline Plc)는 이를 오카드 치료사(Orchard Therapeutics Plc)로 이양했다. 유니큐어(UniQure NV)Glybera는 다른 희귀 질환의 1백만달러 치료제였으나 소진되었음. 노바티스의 Kymriah와 같은 암과 싸우는 환자의 면역 세포를 바꾸는 또 다른 치료제는 또한 분투 중임.


지난 2월 로슈 사(Roche Holding Ag)가 구입하기로 합의한 혈우병 치료제 개발 회사 스파크 사(Spark Therapeutics) 는 면밀히 지켜볼 예정임. 혈우병은 일생 동안 치료하기 위해서는 수천만 달러가 소요되고 유전자 치료 가격은 이를 반영하는 경향이 있음.


희귀질환 뿐 아니라 상당한 환자 인구에게 이들 치료제들이 가능해지는 시점에 도달하면 수백만 달러 가격은 더 이상 유지될 수 없을 것이다영국 약품 소비를 자문하는 영국 국립보건임상연구소의 과학 부문 책임자 닉 크랩(Nick Crabb)은 말함. “이에 관해 아는 것이 중요하다


영국과 캐나다의 약품 가격 당국은 밀물을 예측하며 ICER과 협력하여 완치 기대를 가치화하는 새로운 방법을 검증하고 있음. 어떻게 성공을 정의하고 장기 근거 결여를 책임질 것인지가 난관이라고 보스톤에 위치한 보험회사 하버드 필그림 보건의료(Harvard Pilgrim Health Care)의 수석 의료책임자 마이클 셔만(Michael Sherman)은 말함.


처음에 가격이 지나치게 높다면 분할 납부는 딜레마를 해결할 수 없음. 공정한 출발점 없이는 지나친 고가의 약물을 보다 쉽게 지불하기 위해 분할 납부할 수밖에 없다라고 그는 말함.

 

원문 출처: https://www.bloomberg.com/news/articles/2019-04-07/gene-therapy-was-hailed-as-a-revolution-then-came-the-bill

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미국 연방과 주 정부는 뉴욕부터 플로리다지역까지 영리 목적의 줄기세포병원을 통제하기 위한 조치를 발표함. 승인되지 않은 비싼 치료법을 제공하여 환자에게 해를 입히는 행위를 막고자 함.   뉴욕주 법무장관(Attorney General Letitia James of New York;...

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