쥐에서 효과적인 낭성섬유증(cystic fibrosis)의 유전자 치료에 대한 보고 [11월 18일]
새로운 연구 결과에 따르면, 연구자들이 인간 세포와 쥐에서 낭성섬유증을 효과적으로 고치기 위한 흥미로운 유전물질을 장세포에서 발견했음. 현재 치료법이 없는 낭성섬유증은 CFTR 유전자의 돌연변이에 의해 발병함. 이 돌연변이는 염화이온채널과 수분 배출 기능을 제대로 하지 못하는 세포 단백질의 원인이 되고, 기도나 위장관을 막히게 할 수 있는 두터운 점막의 축적을 초래함. 연구실에서 성공적인 치료에도 불구하고, 유사한 과거 연구자들의 성과 때문에 연구자들은 이 질병에 대한 잠재적인 치료에 대한 흥분에 대해 주의하려고 애쓰고 있을 뿐만 아니라 이 새로운 치료법은 아직 ‘실제 사람’에도 시도 되지 않았음. “과거의 연구 결과들은 치료법이 안전하다고 주장했지만 낭성섬유증 환자들에게 거의 효과가 없었다. 하지만, 유전자 치료는 최근 혈우병과 선천맹과 같은 질환에 있어 성공적으로 입증되었고 ...
과학기술발전 2015.11.18
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