유전체 편집(Crispr/Cas9) 기술을 이용한 In vivo 치료제 개발 동향

/ 이재영 Genormalizer Team, R&D Center, ㈜툴젠 E-mail: jy.lee2@toolgen.com

요약문

생명체의 다양성은 근본적으로 유전자의 다양성에서 유래되고 유전체에서의 질병과 관련된 유전자의 돌연변이는 다양한 질병을 유발한다. 인간의 질병에 대한 병리학과 유전학의 상호관계가 점차 밝혀지면서 안전하고 효율적인 유전자 교정기술은 그 동안 난치성이었던 질환에 대한 새로운 치료법으로 주목 받고 있다. 이러한 점에서 clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)와 CRISPR-associated (Cas) 기술의 개발은 어렵게만 느껴졌던 유전자 교정에 대한 새로운 패러다임을 제시하고 있다. 특히 체내로 CRISPR/Cas9을 전달하는 in vivo 유전자 교정은 효율적인 전달방식만 확립되면 손쉽게 유전자교정을 할 수 있으므로 획기적인 혁신신약이 될 가능성이 크다. 하지만 이러한 유전자교정은 한 번 이루어지면 영구적이므로 기술적용에 신중을 기해야 한다. 본 동향 리포트에서는 현재까지 이루어졌던 CRISPR/Cas9을 이용한 동물에서의 in vivo 유전자 치료 사례와 CRISPR/Cas9을 이용한 in vivo 유전자 치료제의 개발 동향을 분석하고 향후 이 기술이 치료제로서 상용화 되기 위해 극복해야 할 과학적 기술적 한계점 및 관련 규제에 대해 논의한다.

Key Words: 유전자교정, Genome editing, Genome, Gene, 유전자, CRISPR/Cas9, 유전자가위, in vivo 유전자교정, Viral delivery, Non-viral delivery, Gene therapy, 유전자 치료제

목차

1. 서론

2. 본론

2.1 CRISPR/Cas9 기술

 2.2 CRISPR/Cas9 기술이 in vivo에 적용되기 위한 조건

2.3 CRISPR/Cas9 전달벡터

2.3.1 Viral 전달벡터

2.3.1.1 In vivo 유전자 교정 사례

2.3.1.2 Viral 전달벡터의 단점 및 미래

2.3.2 Non-viral 전달벡터

2.3.2.1 In vivo 유전자 교정 사례 - Physical methods

2.3.2.2 지질 나노입자(Lipid Nanoparticle)

2.3.2.3 In vivo 유전자 교정 사례 – Lipid Nanoparticle

2.4 In vivo 유전자 치료제의 임상적용을 위한 고려사항

2.4.1 유전자 치료제의 대량생산

2.4.2 유전자 치료제의 규제

3. 결론

4. 참고문헌